Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股票：因第三期心臟試驗未達標，股價暴跌

TLDR

• Eplontersen 今日未能達成關鍵第三期心臟試驗目標，導致 Ionis 股價暴跌

• ATTR-CM 研究未能達成主要第三期療效目標，IONS 盤前交易下挫

  

• Eplontersen 顯示出亞組信號，但未能證明在研究中具有廣泛的試驗效益

• 穩定劑的使用影響了 Ionis 與 AstraZeneca 心臟研究數據中的治療效果

• Ionis 和 AstraZeneca 將於八月在 ESC 上展示完整的 CARDIO-TTRansform 數據

Ionis Pharmaceuticals (IONS) 的關鍵第三期心臟病試驗未能達成主要目標，導致其股價急劇下跌。該股收盤價下跌 2.17% 至 84.46 美元，隨後在盤前交易中下跌 20.38% 至 67.25 美元。由於該試驗在主要的心臟相關澱粉樣變性人群中測試了 eplontersen，這一挫折打擊了市場情緒。

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Ionis Pharmaceuticals 股價因試驗受挫而下跌

Ionis 和 AstraZeneca 報告稱，CARDIO-TTRansform 未能達到其主要療效終點。該試驗在轉甲蛋白介導的澱粉樣變性心肌病患者中測試了 eplontersen 與安慰劑的效果。主要終點追蹤了截至第 140 週的心血管死亡和復發性心血管臨床事件。

兩家公司表示，eplontersen 在整個患者群體中並未帶來統計學上顯著的益處。標準護理也影響了結果，因為許多患者已經使用了穩定劑療法。因此，在更廣泛的試驗人群中，eplontersen 的附加效果顯得有限。

Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股價對主要終點失敗迅速做出反應。盤前暴跌顯示出市場對該療法在 ATTR-CM 領域商業化路徑的擔憂。然而，兩家公司表示，幾項次要、影像學和生物標誌物結果有利於 eplontersen。

Eplontersen 在 ATTR-CM 研究中顯示混合結果

試驗在未使用穩定劑療法的 eplontersen 患者中顯示出不同的信號。在該亞組中，eplontersen 顯示出名義上顯著的風險比為 0.71。然而，基線時使用穩定劑的患者未顯示出治療效果。

Eplontersen 產生了大幅且持續的轉甲蛋白減少。該結果符合 RNA 靶向沉默藥物的預期特徵。兩家公司還報告了與早期 eplontersen 數據一致的良好安全性概況。

CARDIO-TTRansform 在 20 個國家的 130 個中心招募了 1,432 名成年人。該研究包括野生型或遺傳性 ATTR-CM 患者。參與者每四週通過皮下注射接受 45 mg eplontersen 或安慰劑。

Ionis 和 AstraZeneca 計劃進一步審查數據

ATTR-CM 導致錯誤折疊的轉甲蛋白在心臟中積聚。隨著時間推移，這種積聚會破壞心臟結構並削弱正常的泵血功能。患者經常面臨呼吸短促、腫脹、虛弱、頭暈、心悸和疲勞等問題。

該疾病可能來自遺傳突變或隨年齡增長而發展。Ionis 表示，該試驗反映了隨著穩定劑使用增加而變化的治療格局。這種背景可能有助於解釋整體研究人群中較弱的結果。

Ionis 和 AstraZeneca 將繼續審查完整的 CARDIO-TTRansform 數據集。兩家公司計劃在 2026 年八月的歐洲心臟病學會大會上分享結果。同時，Ionis 表示其更廣泛的產品管線和已上市藥物仍然是其長期計劃的核心。

文章《Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股票：因第三期心臟試驗未達目標而股價暴跌》首次發表於 CoinCentral。