イオニス・ファーマシューティカルズ（IONS）株：第3相心臓試験が目標未達で株価急落

要約

• エプロンテルセンが主要な第3相心臓試験の目標を達成できず、Ionis株が急落

• ATTR-CM研究が主要な第3相有効性目標を達成できず、IONSは時間外取引で下落

  

• エプロンテルセンはサブグループでのシグナルを示したが、研究全体での広範な利益は証明されず

• スタビライザーの使用がIonis-アストラゼネカの心臓研究データにおける治療効果に影響

• Ionisとアストラゼネカは8月のESCでCARDIO-TTRansformの完全なデータを発表予定

Ionis Pharmaceuticals (IONS) の株価は、主要な第3相心疾患試験が主要目標を達成できなかったことを受け、急落しました。株価は2.17%安の84.46ドルで終え、その後時間外取引では20.38%下落し67.25ドルとなりました。この試験は主要な心関連アミロイドーシス集団においてエプロンテルセンをテストしていたため、この後退は市場センチメントに打撃を与えました。

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

試験の後退によりIonis Pharmaceuticals株が下落

Ionisとアストラゼネカは、CARDIO-TTRansform試験が主要有効性評価項目を達成できなかったと報告しました。この試験は、トランスサイレチン介在性アミロイド心筋症（ATTR-CM）患者を対象に、エプロンテルセンとプラセボを比較しました。主要評価項目は、140週目までの心血管死および再発性心血管臨床イベントを追跡しました。

両社は、エプロンテルセンが患者全体において統計的に有意な利益をもたらさなかったと述べました。多くの患者がすでにスタビライザー療法を使用していたため、標準的なケアも結果に影響を与えました。そのため、より広範な試験集団においてエプロンテルセンの追加効果は限定的であるように見えました。

Ionis Pharmaceuticals (IONS) の株価は、主要評価項目の失敗に迅速に反応しました。時間外取引での急落は、ATTR-CMにおける治療法の商業化パスへの懸念を示していました。しかし、両社は、いくつかの二次的評価項目、画像診断、およびバイオマーカーの結果がエプロンテルセンに有利であったと述べました。

ATTR-CM研究におけるエプロンテルセンの混合結果

試験では、スタビライザー療法なしでエプロンテルセンを使用した患者において異なるシグナルが示されました。そのサブグループでは、エプロンテルセンは名目上で有意なハザード比0.71を示しました。それでも、ベースライン時にスタビライザーを使用していた患者では治療効果は見られませんでした。

エプロンテルセンはトランスサイレチンタンパク質の大幅かつ持続的な減少をもたらしました。この結果は、RNA標的型サイレンサー医薬品の期待されるプロファイルと一致していました。両社はまた、以前のエプロンテルセンデータと一致する良好な安全性プロファイルを報告しました。

CARDIO-TTRansform試験には、20か国の130施設で1,432人の成人が登録されました。この研究には、野生型または遺伝性ATTR-CMの患者が含まれていました。参加者は4週間ごとに皮下注射でエプロンテルセン45mgまたはプラセボを受けました。

Ionisとアストラゼネカはさらなるデータレビューを計画

ATTR-CMは、誤って折りたたまれたトランスサイレチンタンパク質が心臓に蓄積することを原因とします。時間が経つにつれて、この蓄積は心臓の構造を乱し、正常なポンプ機能を弱めます。患者はしばしば息切れ、腫れ、脱力感、めまい、動悸、および疲労に直面します。

この疾患は遺伝性変異から生じることも、加齢とともに発症することもあります。Ionisは、この試験がスタビライザー使用の増加という変化しつつある治療環境を反映していると述べました。この背景は、研究集団全体での弱い結果を説明するのに役立つかもしれません。

Ionisとアストラゼネカは、CARDIO-TTRansformの完全なデータセットのレビューを継続します。両社は2026年8月の欧州心臓病学会（ESC）総会で結果を共有する予定です。一方で、Ionisは、より広範なパイプラインおよび発売済みの医薬品が長期的な計画の中心であり続けると述べました。

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